Niektorí odborníci tvrdia, že neexistuje dostatok dôkazov o tom, že by liek chorým skutočne pomáhal. Očakáva sa však, že schválenie lieku v USA urýchli snahy o jeho nasadenie aj v ďalších krajinách.
Netĺmi len príznaky ochorenia
Látka aducanumab, ktorá sa bude predávať pod názvom Aduhelm, sa podáva raz mesačne infúziou. Jej cieľom je spomaliť zhoršovanie kognitívnych funkcií spôsobených Alzheimerovou chorobou, napríklad zmierniť poruchy pamäti a myslenia.
Ide o prvý doteraz schválený liek, ktorý cieli priamo na mechanizmy, ktoré ochorenie spôsobujú a nesnaží sa len tlmiť jeho príznaky.
Z toho dôvodu niektorí odborníci rozhodnutie FDA považujú za veľmi významný okamih v boji s Alzheimerovou chorobou, ktorou podľa odhadov trpí po celom svete asi 30 miliónov ľudí, väčšinou starších ako 65 rokov.
Aducanumab prechádzal v posledných rokoch poslednou fázou testov. Tú však vedci zastavili po tom, čo výsledky neukazovali lepší zdravotný stav pacientov prijímajúcich liek oproti tým, ktorým bolo podané placebo, teda neúčinná látka.
Firma Biogen, ktorá liek vyrába, však s odkazom na vlastné štúdie uviedla, že sa u niektorých pacientov výrazne zmiernili príznaky choroby, medzi ktoré patria poruchy pamäti, problémy s komunikáciou či zmätenosť.
Nie je úplne bez pochýb
FDA vo svojom rozhodnutí uviedla, že liek nepreukázal svoju účinnosť úplne bez pochýb a že mu udelila povolenie na nasadenie u pacientov za predpokladu, že firma Biogen vykoná ďalšie rozsiahle testovanie.
To však môže trvať niekoľko rokov, počas ktorých však už preparát budú môcť dostávať pacienti. Ak by táto posledná štúdia ukázala, že liek nefunguje, mohla by FDA svoj súhlas s používaním látky znovu stiahnuť, nie však nutne.
Špecialista serveru BBC na oblasť zdravotníctva Fergus Walsch vyzval po kroku FDA k opatrným oslavám. Látka podľa neho pristupuje na liečbu Alzheimerovej choroby prelomovým spôsobom, nezhody medzi expertmi o jej účinnosti sú však dôvodom k obozretnosti.
Upozornil tiež, že liek bude zrejme veľmi drahý. Spoločnosť Biogen ešte pred jeho schválením uviedla, že liečba priemerného pacienta novým prípravkom vyjde ročne zhruba na 56-tisíc dolárov, do čoho ešte nie sú započítané nákladné diagnostické testy, ktorými sa Alzheimerova choroba potvrdzuje.
Biogen každopádne na novej látke zrejme zarobí miliardy dolárov, poznamenáva denník The New York Times.
Aj keby sa účinnosť nakoniec nepreukázala, povedie podľa médií schválenie lieku k rozvoju výskumu demencie, na ktorý plynie všeobecne menej peňazí než na skúmanie rakoviny či srdcových ťažkostí.